ในการกลับรายการคณะกรรมการ FDA ลงมติแนะนำยา ALS ทดลอง
ในการเคลื่อนไหวที่ไม่ปกติ คณะที่ปรึกษาขององค์การอาหารและยาได้ประชุมกันเป็นครั้งที่สองในเวลาไม่ถึงหนึ่งปีเพื่อตรวจสอบยาของ Amylyx สำหรับโรคเส้นโลหิตตีบด้านข้าง amyotrophic
คณะที่ปรึกษาของสำนักงานคณะกรรมการอาหารและยาได้ลงมติเมื่อวันพุธเพื่อแนะนำยาทดลองสำหรับผู้ป่วยโรค ALS การกลับรายการจากการตัดสินใจในเดือนมีนาคมและชัยชนะสำหรับกลุ่มผู้สนับสนุนที่ผลักดันให้มีการอนุมัติยา
การลงคะแนนเสียง 7-2 โดยคณะกรรมการที่ปรึกษาด้านยาระบบประสาทส่วนกลางและระบบประสาทส่วนกลางของหน่วยงาน สรุปการประชุมตลอดทั้งวันซึ่งบางครั้งกลับกลายเป็นเรื่องสะเทือนอารมณ์
ALS หรือ amyotrophic lateral sclerosisหรือที่เรียกว่าโรคของ Lou Gehrig เป็นโรคทางระบบประสาทที่ก้าวหน้าและร้ายแรงซึ่งไม่มีทางรักษาได้ การประชุมดังกล่าวรวมถึงช่วงแสดงความคิดเห็นสาธารณะที่ยืดเยื้อซึ่งผู้ดูแลและผู้ป่วยโรค ALS แนะนำให้ FDA อนุมัติยาโดยไม่ชักช้า
การโหวตไม่ได้หมายความว่ายาได้รับการอนุมัติแล้ว การตัดสินใจนั้นยังคงอยู่กับ FDA ซึ่งคาดว่าจะมีการพิจารณาคดีขั้นสุดท้าย ภายในวัน ที่ 29 กันยายน
การโหวตที่เห็นด้วยมาแม้จะมีความกังวลจากสมาชิกคณะกรรมการว่าการวิเคราะห์เพิ่มเติมของการทดลองทางคลินิกระยะที่ 2 เดียวจากผู้ผลิตยา Amylyx Pharmaceuticals แสดงหลักฐานที่ชัดเจนว่ายาดังกล่าวชะลอการลุกลามของโรคหรือไม่
มาร์ค เวสตัน ตัวแทนผู้ป่วยของคณะกรรมการ ซึ่งโหวตให้ยานี้ทั้งสองครั้ง กล่าวว่า เขา “ผิดหวัง” ที่ไม่มีข้อมูลโน้มน้าวใจ แต่ตั้งข้อสังเกตถึงความจำเป็นในการรักษาที่ดีขึ้นสำหรับโรคนี้
Dr. Kenneth Fischbeck นักประสาทวิทยาจาก National Institutes of Health กล่าวว่า การวิเคราะห์ใหม่ของบริษัทไม่มีข้อมูลใหม่
“ สำหรับฉันยังไม่ถึงระดับของหลักฐานที่มีประสิทธิผลว่าเราจำเป็นต้องอนุมัติ” เขากล่าว เขาโหวตไม่
คณะที่ปรึกษาเดียวกันปฏิเสธยาดังกล่าวด้วยการลงคะแนนเสียงแคบเมื่อเดือนมีนาคมปีที่แล้ว ในขณะนั้น สมาชิกยังแสดงความกังวลเกี่ยวกับประสิทธิภาพของยาด้วย อย่างไรก็ตาม องค์การอาหารและยาในเดือนกรกฎาคมได้ดำเนินการตามขั้นตอนที่ไม่ปกติในการประกาศการประชุมคณะกรรมการที่ปรึกษาครั้งที่สอง หลังจากที่บริษัทส่งการวิเคราะห์เพิ่มเติมของข้อมูลการทดลองแสดงให้เห็นว่ายาดังกล่าวดูเหมือนจะยืดเวลาการอยู่รอด
องค์การอาหารและยาเผชิญกับแรงกดดันจากกลุ่มผู้สนับสนุนให้อนุมัติยาอย่างรวดเร็วโดยอ้างถึง “ความต้องการทางการแพทย์ที่ไม่ได้รับการตอบสนอง” อย่างมีนัยสำคัญ มียาจำนวนหนึ่งที่ได้รับการอนุมัติจากหน่วยงานสำหรับโรคและอาการของโรค หนึ่งได้รับการแสดงเพื่อยืดอายุของผู้ป่วยประมาณสามเดือน
การพิจารณายาของหน่วยงานได้รับการเปรียบเทียบกับยา Aduhelm ของ Alzheimer ของ Biogen ยาดังกล่าวได้รับการอนุมัติโดยสมบูรณ์จากองค์การอาหารและยาในปี 2564 แม้ว่าคณะกรรมการที่ปรึกษาจะลงคะแนนเสียงคัดค้านคำแนะนำอย่างท่วมท้นโดยอ้างว่าไม่มีหลักฐานว่ายามีประสิทธิภาพ
ติดตามเนื้อหาดีๆ น่าอ่านได้ที่ cabaretjazz.com อัพเดตทุกสัปดาห์
